Alvarex-Erviti 等人開發了載有GAPDH siRNA的神經元靶向外泌體，靜脈注射這些外泌體會導致神經元細胞中的特定基因敲除 。鑑於有證據表明外泌體可以穿過 BBB，Xin 等人通過靜脈內途徑將含有 miR-17-92 的大鼠骨髓來源的 MSC 外泌體施用於中風模型，並顯示出增強少突神經發生、神經發生和神經可塑性以及功能恢復。最近，靜脈內給藥的 MSC 外泌體已被修改以靶向大腦的特定區域。